抗癲癇藥FYCOMPA?兒科適應癥獲得歐洲藥品管理局藥品委員會的肯定意見

?衛材株式會社（總部：東京，CEO：內藤晴夫，“衛材”）宣布，其英國子公司提交的關于其獨家研發的抗癲癇藥物（AED）Fycompa?（通用名：吡侖帕奈）兒科適應癥的許可證擴展申請，已獲得歐洲藥品管理局（EMA）人用藥品委員會（CHMP）的肯定意見。CHMP的肯定意見是，通過將經批準的年齡范圍從12歲及以上擴展到4歲及以上，以及將原發性全面性強直-陣攣發作（PGTCS）的年齡范圍從12歲及以上擴展到7歲及以上，擴展Fycompa的使用范圍，作為部分性癲癇發作（POS）（伴或不伴繼發性全面性發作）的輔助治療藥物。

該申請（于2019年2月遞交EMA）基于全球范圍內進行的III期（研究311）和II期（研究232）臨床研究的結果。這些研究評估Fycompa作為POS或PGTCS兒科患者的輔助治療藥物。研究311評估Fycompa作為輔助治療藥物給藥時用于4歲至12歲以下POS或PGTCS控制不當的兒科患者的安全性、耐受性和暴露-療效關系。研究232評估Fycompa作為輔助治療藥物用于兒科癲癇患者（2歲至12歲以下）的藥代動力學、療效和長期安全性。

Fycompa是由衛材獨家研發的一種新型抗癲癇藥物。癲癇發作是由神經遞質谷氨酸介導的。該藥是一種高選擇性、非競爭性的 AMPA 型受體拮抗劑，可通過靶向突觸后細胞膜上的AMPA受體處的谷氨酸活性，減少與癲癇發作相關的神經元的過度興奮。在日本，Fycompa適用于4歲及以上癲癇部分性發作(伴或不伴繼發性全面性癲癇發作)患者的單藥治療和輔助治療。及作為12歲及以上癲癇患者的原發性全面強直陣攣發作性癲癇的輔助治療。此外，在美國，Fycompa也適用于4歲及以上癲癇部分性發作(伴或不伴繼發性全面性癲癇發作)患者的單藥治療和輔助治療。及作為12歲及以上癲癇患者的原發性全面強直陣攣發作性癲癇的輔助治療。

衛材認為包括癲癇在內的神經學是一個重點治療領域。隨著Fycompa在歐洲的上市，衛材致力于讓世界各地更多癲癇患者實現“零發作”的目標。衛材致力于滿足癲癇患者及其家人的各種需求，并為其提供更多福利。

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[編者注]

  1. 關于Fycompa（通用名：吡侖帕奈）

Fycompa是由衛材獨家研發的一種新型抗癲癇藥物。癲癇發作是由神經遞質谷氨酸介導的，該藥物是一種高選擇性、非競爭性的AMPA受體拮抗劑，通過靶向突觸后膜上AMPA受體處的谷氨酸鹽活性，減少與癲癇發作相關的神經元的過度興奮。Fycompa制劑現已上市銷售，每日一次，睡前口服。日本已批準片劑和細顆粒制劑。該藥的口服混懸劑和片劑已在美國和歐洲獲得批準。

目前，Fycompa已在70多個國家和地區，包括日本、美國、中國、以及歐洲和亞洲的其他國家，作為12歲及以上癲癇患者的部分性癲癇發作(伴或不伴繼發性全面性癲癇發作)的輔助治療。此外，Fycompa已被美國、日本、歐洲和亞洲等65多個國家批準作為12歲及以上癲癇患者的原發性全面強直陣攣發作性癲癇的輔助治療。在日本和美國，Fycompa獲批用于單藥治療和輔助治療4歲及以上癲癇患者的部分性癲癇發作(伴或不伴繼發性全面性癲癇發作)。迄今為止，Fycompa已被廣泛應用于治療全球超過300,000名患者（所有適應癥合計）。衛材正在全球范圍內進行一項III期臨床研究（研究338），意在將該藥用于治療與林-戈（Lennox-Gastaut）綜合征相關的癲癇發作。此外，衛材注射制劑的開發也在進行中。

  1. 關于研究 3111

研究311是一項全球性（美國、歐洲、日本、韓國）開放性III期臨床研究，評估Fycompa口服混懸液作為輔助治療藥物給藥時用于180名4歲至12歲以下部分性癲癇發作或原發性全身強直陣攣發作控制不當的兒童癲癇患者的安全性、耐受性和暴露療效關系。這項研究包含一個治療期（包括長達11周的滴定期和長達12周的維持期）以及一個延長期。在這項研究中，每日睡前口服一次2~16mg Fycompa。主要終點是安全性和耐受性。療效與對12歲及以上患者觀察到的相似。在這項研究中觀察到的最常見的不良事件（發生率為10%或更高）是嗜睡、鼻咽炎、發熱、嘔吐、頭暈、流行性感冒、以及易怒，這與迄今為止Fycompa的安全特性一致。

  1. 關于研究 2322

研究232是一項全球性（美國、歐洲）多中心、開放標簽臨床研究，具有一個延長期，旨在評估63名兒科癲癇患者（2歲至12歲以下）。該研究評估與其他AED同時服用的Fycompa口服混懸液的藥代動力學、安全性、耐受性和療效。每日給藥一次Fycompa的滴定劑量范圍為0.015mg/kg~0.18mg/kg，并且經過11周的治療和一個延長期（41周）后，確認長期安全性。在研究232中觀察到的不良事件（Fycompa組≥10%）為發熱、疲勞、嘔吐、易怒、嗜睡、頭暈、上呼吸道感染。

  1. 關于癲癇

癲癇按癲癇發作類型大致進行分類，部分發作性癲癇發作約占癲癇病例的60%，全身性癲癇發作約占40%。在部分發作性癲癇發作中，異常的電干擾發生在腦的有限區域，并且可能隨后擴散到整個腦，從而成為全身性癲癇發作（稱為繼發性全身性癲癇發作）。在全身性癲癇發作中，異常的電干擾發生在整個腦，隨后可能出現意識喪失或全身出現身體癥狀。

癲癇在日本影響大約100萬人、在美國影響340萬人、在歐洲影響600萬人、在中國影響900萬人、在全世界影響大約6000萬人。

由于約30%的癲癇患者無法使用現有的AEDs3控制癲癇發作，這是一種未充分滿足醫療需求的疾病。雖然任何年齡的人都會發作，但18歲及以下的人和老年人最常發作。由于兒科癲癇的病因和臨床癥狀不統一，并且預后范圍可能從非常積極的病例到頑固的病例，需要特別考慮對每名患者的治療。

1?A. Fogarasi et al. 開放性研究-旨在研究輔助治療藥物吡侖帕奈用于兒童（4歲至<12歲）局灶性癲癇發作或全身強直陣攣性癲癇發作的安全性和有效性。2020年1月；第61(1)期：第125-137頁。
2?J. Ben Renfroe et al. 輔助治療藥物吡侖帕奈口服混懸劑用于≥2歲至<12歲兒科癲癇患者：藥代動力學、安全性、耐受性和療效。J Child Neurol2019年4月；第34(5)期：第284-294頁
3?“癲癇和癲癇發作：研究期望。什么是癲癇？”國立神經病學與中風研究所，2016年5月24日訪問，http://www.ninds.nih.gov/disorders/epilepsy/detail_epilepsy.htm#230253109