渤健在日本提交Aducanumab新藥申請

如果獲得批準，Aducanumab將成為第一個能夠有意義地改變阿爾茨海默病病程的治療方法
Aducanumab目前正在日本、歐洲和美國接受注冊監管審查

馬薩諸塞州劍橋市和東京，[2020年12月10日]（全球新聞）–今日，渤健（納斯達克：BIIB）和衛材株式會社（日本東京）共同宣布，渤健已向日本厚生勞動省（MHLW）遞交了阿爾茨海默病試驗性治療藥物Aducanumab的日本新藥申請（J-NDA）。Aducanumab是一種靶向β淀粉樣蛋白的抗體，在臨床試驗中已顯示可去除大腦中的β淀粉樣蛋白，并能顯著延緩阿爾茨海默病引起的輕度認知障礙（MCI）和輕度阿爾茨海默病型癡呆患者的臨床衰退。

渤健首席執行官Michel Vounatsos表示：“日本是我們向監管部門申請批準Aducanumab的第三個市場，代表著我們‘將該療法帶給全球患者’這一承諾的持續推進”。“日本在阿爾茨海默病患者和照料者的支持政策方面全球領先，以迎接其人口快速老齡化的挑戰。我們期待Aducanumab能夠通過監管審查，如果獲得批準，Aducanumab可以進一步幫助控制這一毀滅性疾病的影響”。

衛材株式會社的首席執行官內藤晴夫博士表示：“由于日本是世界上老齡人口占比最高的國家，預計阿爾茨海默病的社會負擔會繼續增加”。“30多年來，衛材一直致力于癡呆藥物的研發，并與阿爾茨海默病患者及其護理者共同抗擊這一疾病。Aducanumab的申報是服務患者及其家屬的重要步驟，因為Aducanumab可能有助于降低患者的臨床癥狀衰退，并有可能使患者的獨立生活能力維持較長時間。Aducanumab還有可能幫助解決日本因人口老齡化而面臨的公共衛生挑戰”。

日本監管機構將通過標準審查程序審查申請資料。除了在日本的申報外，Aducanumab也在接受美國食品藥品監督管理局的優先審評，根據《處方藥使用者付費法案》（PDUFA），該審評的目標行動日期為2021年3月7日，此外，Aducanumab還在接受歐洲藥品管理局的審評。

關于Aducanumab

Aducanumab（BIIB037）是一種用于治療阿爾茨海默病的試驗性人單克隆抗體。基于阿爾茨海默病引起的輕度認知障礙和輕度阿爾茨海默病患者的臨床數據，Aducanumab可能影響基礎疾病的病理生理機制，減緩認知和功能下降，并改善患者的日常生活活動能力，包括個人理財、做家務（如清潔、購物和洗衣）以及獨立出門旅行。如果獲得批準，Aducanumab將成為第一個能夠有意義地改變阿爾茨海默病患者病程的治療方法。

渤健根據合作開發和許可協議從Neurimmune獲得了Aducanumab的許可。自2017年10月以來，渤健和衛材株式會社在全球范圍內合作進行了Aducanumab的開發和商業化事宜。

EMERGE和ENGAGE均為III期、多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照、平行研究，旨在評價Aducanumab的有效性和安全性。這兩項研究的主要目的是通過臨床癡呆評定量表-總分（CDR-SB）評分的變化，評價每月一次給予Aducanumab與安慰劑相比在減少認知和功能損害方面的有效性。次要目的是使用簡易精神狀態檢查表（MMSE）、阿爾茨海默病評估量表-認知子量表13項（ADAS-Cog 13）和阿爾茨海默病合作研究-日常生活活動量表-輕度認知障礙版本（ADC-ADL-MCI），評估每月一次給予Aducanumab與安慰劑相比對臨床評分衰退的影響。

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關于阿爾茨海默病

阿爾茨海默病是一種進行性神經系統疾病，會損害患者的思維、記憶和獨立性，導致患者過早死亡。該疾病目前并沒有藥物能夠制止、延緩或預防，是一種日益嚴重的全球健康危機，會對該疾病患者及其家屬產生影響。根據世界衛生組織（WHO）的數據，全球有數千萬人患有阿爾茨海默病，并且在未來幾年中，這一數字還將繼續增長，因此目前對治療阿爾茨海默病的醫療資源需求極高，耗資需數十億美元。

據日本厚生勞動省估計，日本約有460萬人患有癡呆，約400萬人患有輕度認知障礙（MCI）（2012年）。其中阿爾茨海默病約占癡呆病例的60%-70%。

阿爾茨海默病腦內存在特征性改變，包括毒性β淀粉樣蛋白斑塊異常蓄積，約在患者出現疾病癥狀前20年就已經開始出現。阿爾茨海默病引起的MCI是該疾病的早期階段之一，在癥狀開始變得更加明顯時，就可以被發現并被診斷。目前的研究工作側重于盡早發現并治療患者，以獲得減緩或阻止阿爾茨海默病進展的最佳時機。

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關于渤健

在渤健，我們的使命清晰明確：我們是神經科學領域的先鋒。渤健為全球患有嚴重神經系統和神經退行性疾病以及相關鄰近疾病治療領域的患者探尋、研發和提供創新療法。渤健是Charles Weissmann、Heinz Schaller、Kenneth Murray與諾貝爾獎獲得者Walter Gilbert和Phillip Sharp攜手在1978年成立的全球首批生物科技公司之一。現今，渤健擁有領先的多發性硬化治療藥物組合，推出了首個獲批的脊髓性肌萎縮癥治療藥物，將先進生物制劑的生物類似藥商業化，并專注于推進多發性硬化和神經免疫學、阿爾茨海默病和癡呆、神經肌肉疾病、運動障礙、眼科學、免疫學、神經認知障礙、急性神經病學和疼痛方面的研究項目。

公司常在網站（網址：www.biogen.com）上發布對投資者來說可能較重要的信息。請在Twitter、LinkedIn、Facebook、YouTube等社交媒體上關注我們。

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關于衛材株式會社

衛材株式會社是一家總部位于日本的領先全球制藥公司。衛材株式會社的企業理念基于“關心人類健康（hhc）”這一概念，即將患者及家屬的利益放在首位，為提升其福祉做出貢獻。公司憑借研發機構、生產基地和銷售附屬公司的全球網絡，致力于通過針對醫療需求未得到充分滿足疾病提供創新產品，尤其側重于神經學和腫瘤學戰略領域，實現公司的“關心人類健康”理念。

衛材利用從阿爾茨海默病治療藥物研發和上市中獲得的經驗，建立“衛材癡呆平臺”。衛材計劃通過該平臺構建“癡呆生態系統”，與醫療機構、診斷開發公司、研究組織和生物風險投資公司等合作伙伴以及私人保險機構、金融業、健身俱樂部、汽車制造商、零售商和護理機構等合作伙伴合作，為癡呆患者及其家屬帶來新的福祉。欲了解更多關于衛材株式會社的信息，請訪問https://www.eisai.com。

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渤健安全港

本新聞稿中包含前瞻性聲明，包括根據1995年美國《私人證券訴訟改革法案》中的安全港條款就潛在的監管討論、提交、批準及時間、Aducanumab的潛在臨床影響、Aducanumab的潛在獲益、安全性和有效性、阿爾茨海默病的治療、渤健與衛材合作研發的預期獲益和潛力、渤健商業業務和管線項目（包括Aducanumab）的潛力以及與藥物開發和商業化相關的風險和不確定性做出的聲明。這些前瞻性聲明可通過諸如“目標”、“預期”、“相信”、“可以”、“估計”、“期望”、“預測”、“意向”、“也許”、“計劃”、“可能”、“潛在”、“將”等詞語和其他類似意義的詞語來識別。藥物開發和商業化涉及高風險，只有少數研發項目最終會成功實現產品的商業化。早期臨床試驗的結果可能不能代表后期或更大規模臨床試驗的完整結果或各項結果，也不能確保藥物會獲得監管部門的批準。讀者不應過分依賴這些前瞻性聲明或提供的科學數據。

這些前瞻性聲明涉及可能導致實際結果與此類聲明中反映的結果存在實質性差異的風險和不確定性，包括但不限于向監管機構提交的實際時間和內容以及監管機構做出的關于Aducanumab的決定，監管提交所花費的時間可能比預期時間更長或比預期更難以完成，監管機構可能需要其他信息或要求開展進一步研究或者可能拒絕批準或可能延遲批準渤健的候選藥物（包括Aducanumab），臨床試驗期間獲得的其他數據、分析或結果可能產生的非預期問題，不良安全性事件的發生，非預期成本或延遲的風險，其他非預期障礙的風險，Aducanumab開發和潛在商業化成功的不確定性，與Aducanumab潛在上市相關的風險（包括醫療保健提供者對患者進行治療的準備工作、獲得和維持充分報銷Aducanumab費用的能力和其他非預期困難或障礙），渤健的數據、知識產權和其他所有權未能得到保護和執行以及與知識產權索賠和異議相關的不確定性，產品責任索賠，第三方合作風險，以及持續存在的COVID-19疫情對渤健業務、運營結果和財務狀況造成的直接和間接影響。上述前瞻性聲明列出了很多可能導致實際結果與渤健在任何前瞻性聲明中預期的結果不同的因素，但并未覆蓋全部的可能因素。投資者應考慮這一警示性聲明，以及渤健最近的年度或季度報告以及渤健向美國證券交易委員會提交的其他報告中確定的風險因素。這些前瞻性聲明基于渤健目前的信念和預期，僅在本新聞稿發布之日發表。渤健無任何義務公開更新任何前瞻性聲明，無論該等更新是基于新信息、未來開發，或者任何其他原因。